France
La sclérose en plaques (SEP), maladie auto-immune du système nerveux central très handicapante (1), continue de mobiliser la communauté scientifique. Plus grande conférence internationale consacrée à la recherche sur cette maladie, la 8e réunion conjointe de l’ACTRIMS (américaine) et de l’ECTRIMS (européenne), qui a lieu tous les trois ans, devait initialement se tenir cette année à Washington. Mais en raison de la pandémie de Covid-19, elle s’est finalement déroulée sous un format virtuel – MSVirtual2020 – du 11 au 13 septembre dernier (2). Les scientifiques, neurologues et cliniciens de renommée internationale ont pu ainsi présenter leurs dernières recherches et les résultats d’essais cliniques les plus récents sur le sujet (3).
Parmi les invités à cette prestigieuse conférence, la société française AB Science a été retenue pour présenter les résultats positifs de son étude de phase 2B/3 évaluant l’utilisation du masitinib dans les formes progressive primaire (PPMS) et secondairement progressive non-active (nSPMS) de la maladie. Deux formes qui souffrent toujours d’un manque cruel de réponses thérapeutiques. Les données clés de cette étude clinique ont été présentées à la conférence par Patrick Vermersch, professeur de neurologie à l’Université de Lille et coordonnateur de l’étude (4).
Rappelons que 2,5 millions de personnes dans le monde, dont environ 500 000 en Europe et autant aux Etats-Unis, vivent avec la sclérose en plaques. Diagnostiquée généralement entre 25 et 35 ans, la SEP est la première cause de handicap non traumatique chez les jeunes adultes. Cette pathologie neurodégénérative peut porter atteinte à toutes les fonctions du système nerveux central : sensibilité, vision, motricité, parole, mémoire… Des troubles qui peuvent évoluer, à plus ou moins long terme, vers un handicap irréversible (5), les patients et leurs proches n’ayant d’autre choix que de vivre avec la maladie et d’essayer de s’adapter au mieux à ses symptômes.
Il existe en particulier un besoin médical non satisfait pour les formes progressives de la maladie , celles qui affectent le plus l’autonomie et l’espérance de vie des malades (6). A ce jour, il n’existe qu’un seul produit enregistré dans la PPMS (l’ocrelizumab de Roche) et aucun dans la nSPMS. Les attentes des patients, de leurs proches et de la communauté des soignants sont donc très grandes. Si le masitinib, d’AB Science, suscite l’intérêt de la communauté internationale des chercheurs qui travaillent sur cette maladie, c’est que cet inhibiteur de certaines tyrosine kinases, administré par voie orale, représente potentiellement un traitement de rupture (7). Le premier qui pourrait offrir un ralentissement net dans l’évolution de la maladie, grâce à son mode d’action spécifique.
« Contrairement à la stratégie habituelle consistant à cibler les cellules immunitaires adaptatives B et T, c’est la première fois qu’un médicament ciblant les cellules immunitaires innées, les mastocytes et la microglie, démontre un impact bénéfique sur l’évolution de la sclérose en plaques progressive primaire et de la sclérose en plaques secondairement progressive non-active », explique le professeur Patrick Vermersch.
Autre atout majeur de la molécule : les résultats actuels indiquent que le masitinib présente une moindre toxicité que les autres traitements immunodépresseurs, ce qui le rendrait plus adapté à une administration à long terme, indispensable pour traiter une maladie chronique comme la SEP. Autant d’arguments scientifiques et de résultats cliniques qui font que le masitinib représente aujourd’hui un réel espoir, dont le développement est suivi avec un grand intérêt par la communauté scientifique et médicale, mais également par les associations de patients.
